Orphazyme er aktiv inden for biokemi. Virksomheden har specialiseret sig i forskning og udvikling af usædvanlige sygdomme, hvor der er mangel på funktionen af ​​varmekoksproteiner. Teknikken er baseret på arimoclomol, som stimulerer produktionen af ​​varmekoksproteiner i celler, der oplever en øget grad af stress og toksicitet. Sygdomme, der er beregnet til at blive behandlet med virksomhedens produkter, omfatter Gauchers sygdom og amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Virksomheden har hovedsæde i København.