Herantis offentliggjorde torsdag en opdatering om planerne og forberedelserne for det kommende fase II-studie af deres lægemiddelkandidat HER-096. Forberedelserne til studiet skrider frem i henhold til tidligere planer og tidsplaner. De seneste fremskridt omfatter bl.a. opskalering af produktionen og udvikling af et forbedret lægemiddelpræparat. Herantis' brug af den smartphone-baserede motorikmåling (DMS) blev for nylig omtalt i et nyt studie, som bekræfter tidligere viden om metodens funktionalitet til måling af symptomer på Parkinsons sygdom. Metoden har allerede tidligere været en del af Herantis' plan, og den forbedrer sandsynligheden for at detektere et eventuelt behandlingsrespons i det kommende studie. Dette understøttes også af en i forhold til den oprindelige plan lidt længere blindet og kontrolleret opfølgningsperiode. I det store billede er studiets tidsplan og finansieringsbehov ifølge selskabet uændrede. Forberedelserne skrider ligeledes frem som planlagt, og meddelelsen giver derfor ikke anledning til ændringer i vores investeringsbetragtning. De kommende milepæle på den korte bane omfatter indsendelse af anmodning om studietilladelse inden årets udgang, rekruttering af den første patient i løbet af H1'27 og sikring af studiets resterende finansieringsbehov.

Digital måling understøtter dokumentation af effekt

I fase II HERMOD-studiet testes Herantis' lægemiddelkandidat HER-096's tolerabilitet, sikkerhed og foreløbige effekt over en doseringsperiode på 15 måneder (9 mdr. blindet og placebokontrolleret + 6 mdr. uden blindning). Den gode tolerabilitet ved kortvarig dosering og lægemidlets forventede adfærd blev allerede bekræftet tidligere i fase I-studiet i årene 2023–2025. I HERMOD bruges det af Indivi udviklede smartphone-baserede målerapparat til motorisk funktion (DMS) som det primære effektendepunkt. Ifølge meddelelsen viser friske analyser , at måleren opdager sygdommens progression cirka 2,5 gange mere følsomt end traditionelle kliniske vurderinger, hvilket kan reducere det nødvendige patientantal med op til 80 procent for at detektere den samme behandlingseffekt. Parkinsons sygdom udvikler sig typisk langsomt, og en statistisk påvisning af en sygdomsmodificerende effekt med traditionelle metoder i et 15 måneder langt studie med cirka 100 patienter ville efter vores vurdering være usikker. Detektionen af et effektsignal er også kritisk vigtigt, da fundet af statistisk signifikante resultater i det kommende studie efter vores vurdering er centralt for fortsættelsen af kandidatens udvikling. Brugen af den digitale måler muliggør således for Herantis et fase II-studie, der er lavere i omkostninger og kortere i varighed, men som alligevel har realistiske forudsætninger for at påvise et effektsignal.

Forberedelserne skrider frem mod næste års studiestart

Ud over det kliniske studieopsæt er Herantis også kommet videre med fremstillingen af lægemidlet og udviklingen af lægemiddelpræparatet. Selskabet har skaleret produktionen af HER-096 fra fase I's hundrede gram til en skala på flere kilogram, og enhedsomkostningerne er samtidig faldet. Derudover er lægemiddelpræparatet blevet forbedret, således at dosis på 300 mg, der på baggrund af hele fase I vurderes at være optimal, kan gives som en enkelt subkutan injektion. Dette forbedrer patientkomforten og understøtter lægemiddelvirkningens mulige senere kommercialiseringsprofil. Studiets tidsplanmål forblev uændrede: ansøgningen om tilladelse til det kliniske studie er planlagt indsendt inden udgangen af 2026, og de første patienter forventes at modtage behandling i første halvår af 2027. Gennemførelsen af studiet forudsætter dog stadig sikring af den manglende finansiering. Vi tror, at selskabet primært vil tilstræbe ikke-udvandende finansieringsløsninger, såsom en licensaftale eller eksempelvis tilskud fra fonde. Egenkapitalfinansiering er også en mulighed, som efter vores opfattelse er en moderat sandsynlig rute. Vi har for nylig kommenteret finansieringssituationen nærmere i forbindelse med H1-rapporten.

Langsigtede bestræbelser på at behandle neurodegenerative sygdomme

Herantis' HER-096 er udviklet som en lægemiddelkandidat, der påvirker forløbet af Parkinsons sygdom. De nuværende lægemidler påvirker kun sygdommens symptomer, så hvis det lykkes, kan kandidaten ændre behandlingen af Parkinsons sygdom markant. HER-096 kan på grund af sin virkningsmekanisme også være en potentiel lægemiddelkandidat til andre neurodegenerative sygdomme såsom Alzheimers sygdom. Foreløbig fokuserer Herantis' kliniske program dog udelukkende på Parkinsons sygdom.

Det kommende fase II-studie er af høj kvalitet og vil producere værdifuld viden om HER-096's egenskaber, når det afsluttes i 2029. Opnåelse af markedsføringstilladelse forudsætter herefter endnu et bredere og formentlig mere langvarigt fase III-studie. Hvis resultaterne herfra er gunstige, kan opnåelse af markedsføringstilladelse efter vores vurdering være mulig i 2034. På længere sigt anslår vi det maksimale salgspotentiale for HER-096 til cirka 6 mia. EUR (detaljerede beregninger findes i den omfattende analyse og selskabsrapporterne). Der er knyttet betydelig usikkerhed til anslaget i begge retninger, da det kommersielle potentiale i sidste ende afhænger af mange variable, såsom lægemidlets sikkerhed og effekt, prissætning, antallet af egnede patienter osv. Vi anslår sandsynligheden for at opnå markedsføringstilladelse til cirka 15 % baseret på historiske succesrater i branchen. Vi har tidligere skrevet om succesraterne for lægemiddeludvikling på et generelt niveau her. Den mest usikre fase i lægemiddeludviklingen er typisk fase II, hvor effektsignalet skal være tilstrækkeligt til at <a class="text-primary underline" href="https://www.inderes.fi/research/laakekehityksen-todennakoisyydet-mita-historia-kertoo-onnistumisesta" target="_blank" rel="noopener noreferrer nofollow">warrants</a> det afgørende fase III-studie.