Automatisk oversættelse: Oprindeligt udgivet på finsk 9.10.2026, 06.00 GMT. Giv feedback her.

Faron afholdt torsdag en R&D-dag, der satte forskningsprogrammet i perspektiv, og optagelsen kan ses her. Selskabets forskningsprogram udvides gradvist fra myelodysplastisk syndrom (MDS) til solide tumorer og andre blodkræftsygdomme. Hvad angår lægemiddelkandidater, fortsætter selskabet med en enkelt-sporet strategi med bexmarilimab (BEX). R&D-dagen gentog, præciserede og uddybede selskabets planer, men der blev denne gang ikke præsenteret nogen nye, væsentlige oplysninger om forskningsprogrammets indhold. Det centrale i investeringscasen er fortsat, at BEXERA-studiet skrider frem som planænlagt og inden for budgettet.

Farons blodkræftstudie BEXERA er den første mulighed for markedsføringstilladelse

Den mest centrale del af Farons forskningsprogram er fase 2b/3 BEXERA-studiet. Det undersøger sikkerheden og effekten af kræftlægemiddelkandidaten bexmarilimab i kombination med standardlægemidlet azacitidin hos patienter med højrisiko MDS (HR-MDS). De tidligere faser af forskningsprogrammet (fase I/II ikke-randomiserede BEXMAB-studie) har allerede tilvejebragt evidens for god tolerabilitet af kombinationen hos første- og andenlinje HR-MDS-patienter. Hos patienter, der har fået BEX, er der også set indikationer på normalisering af knoglemarvens blodcelleproduktion, hvilket i yderligere studier kan vise sig at være en yderligere fordel ved lægemidlet. Der er opnået foreløbige indikationer på effekt (41 % CR+CReq, n=21), men den egentlige effektevidens er baseret på det igangværende BEXERA-studie.

Målet for BEXERA-studiet (det primære endepunkt) er at finde den mest hensigtsmæssige dosis til den næste fase, som er afgørende for markedsføringstilladelsen. Den mest hensigtsmæssige dosis vælges ved hjælp af et scoringssystem, der påvirkes af både effekt (behandlingsrespons) samt sikkerhed og tolerabilitet tre måneder efter behandlingens start. Behandlingsrespons måles ud fra fuldstændige respons i henhold til IWG 2023-kriterierne (eng. Complete Remission – CR og CReq). Sikkerhed og tolerabilitet måles omvendt på antallet af behandlingsrelaterede hændelser af grad 3–5 (eng. Treatment-related adverse events, TREA). De sekundære mål omfatter adskillige effekt- og sikkerhedsrelaterede målinger 36 måneder efter behandlingens start.

Den randomiserede og kontrollerede første del af studiet (fase 2b) vil omfatte 90 patienter, hvoraf en gruppe på 30 patienter vil modtage placebo + azacitidin (kontrolgruppe), og to behandlingsgrupper vil modtage forskellige doser (1 og 3 mg/kg) af BEX i kombination med azacitidin. Studiet er designet som et kvalitetsmæssigt højtstående randomiseret kontrolleret studie (eng. Randomized controlled trial RCT). Den første dataaflæsning for det primære endepunkt er planlagt til slutningen af 2027. Hvis resultaterne er tilstrækkeligt gode, vil studiet blive udvidet til anden del (fase 3). I anden del øges antallet af patienter til cirka 350 (inklusive fase 2b-patienterne). Selskabet forventer, at det på basis af sikkerheds- og responsresultaterne fra fase 3 kan opnå markedsføringstilladelse i 2030. Afgørende er også den efterfølgende opfølgningsperiode, i løbet af hvilken der tilvejebringes data om, hvorvidt BEX reducerer patienternes dødelighed. Dette resultat forventes at være til rådighed i slutningen af 2031.

Hvad angår andre blodkræftsygdomme, er to investigator-initierede studier under planlægning. Vi har tidligere kommenteret BEAM-X-studiet vedrørende akut myeloid leukæmi (AML) her og studiet af andenlinje MDS (r/r MDS) her. De investigator-initierede studier udvider i et vis omfang BEX' potentiale og er yderst omkostningseffektive for Farons vedkommende. På den anden side har Faron kun begrænsede muligheder for at påvirke studiernes design eller tidsplan.

Investigator-initierede studier i solide tumorer er startet

For solide tumorer er der i den seneste tid startet to investigator-initierede studier, BLAZE og BEXAR. I begge studier er de første patienter for nylig blevet rekrutteret, og de første tidlige resultater kan ventes i løbet af 2027. I BLAZE-studiet kombineres BEX med en PD-1-hæmmer (nivolumab), som hører til blandt de bedst sælgende lægemidler. Kombinationen testes i almindelige kræftformer, melanom og lungekræft (NSCLC). Disse er indikationer med et kommercielt set meget højt potentiale, hvor barren på den anden side også er sat meget højt på grund af konkurrencen. I BEXAR-studiet kombineres BEX med kemoterapilægemidlet doxorubicin ved bløddelssarkom. Denne kræftform er ekstremt svær at behandle, og der er begrænsede muligheder for lægemidler. Kræftformen udtrykker desuden i høj grad BEX' virkningssted (Clever-1-protein), hvorfor det er biologisk velbegrundet at teste BEX' effekt ved denne sygdom.

BEXERA er kernen i investeringscasen, mens andre projekter tilføjer krydderi

Farons nuværende finansiering rækker indtil Q4’27, hvilket skal sætte selskabet i stand til at gennemføre dataaflæsningen for BEXERA-studiets primære endepunkt. Vores vurdering baseret på tidligere resultater er, at der næppe vil opstå problemer i relation til tolerabilitet og sikkerhed. Hvad angår effekt, bør der findes flere fuldstændige respons (CR og CReq) i behandlingsgruppen end i kontrolgruppen, for at det kan være berettiget at gennemføre det væsentligt bredere og dyrere fase 3-studie. Det vil efter vores vurdering være vanskeligt for Faron at finansiere det omfattende studie på egen hånd. Finansiering af studiet ved hjælp af partnerskaber vil kræve klar videnskabelig evidens for lægemidlets effekt i fase 2b, for at partneren kan retfærdiggøre en stor investering i projektets fortsættelse. Svage resultater kan betyde, at fase 3 ikke gennemføres. Næste års resultater er således af yderste vigtighed for Faron og investorerne, især fordi BEX er selskabets eneste lægemiddelkandidat under udvikling. De øvrige projekters fremdrift er positiv, og de øger BEX' potentiale på langt sigt. Deres kommercialisering ligger dog endnu ret langt ude i fremtiden, så deres konkrete betydning for selskabets værdi er foreløbig ganske lille. For resten af årets vedkommende er det centrale, at BEXERA-studiet igangsættes som planlagt. Næste år vil det til gengæld være væsentligt, at studiet skrider hurtigt frem, så dataaflæsningen er mulig med den nuværende finansiering. Der vil blive tilført ekstra spænding næste år fra de første resultater i solide tumorer.